来源：中国青年报

可导致瘫痪和失明，这种疾病经常发生在中青年人身上

2013年，就读大学的毛毛(化名)感到疲惫，以前能爬楼梯一步三步的她意识到需要拿着扶手上楼。 四肢不听大脑指挥，不能走直线，经常撞到身边的同学； 晚上睡不着，白天不醒； 有一次考试，她把眼睛“贴”在电脑上才能看到。 我觉得毛毛有点奇怪，但没有深究。 有一次体育课，毛毛穿轮滑鞋后身体重心不稳，有强烈不适，她去医院就诊，最后确诊为多发性硬化( MS )。

12月20日，《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》 (以下简称《报告》 )正式发表。 该调查项目由中国罕见病联盟和北京协和医院共同发起，毛毛作为患者代表在现场分享了这一经验。

多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎症性脱髓鞘性疾病，好发于中青年，是目前世界上最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。 延误治疗会增加患者行动不便的风险，最终可能导致残疾。 多发性硬化在中国是一种罕见的疾病，于2018年5月纳入《第一批罕见病目录》。

“我们呼吁社会各界携起手来，共同努力缓解多发性硬化患者的药物可达性和可负担性，促进医生和患者疾病认知，降低误诊率，持续改善多发性硬化诊治服务，从生理和心理两个维度帮助患者，从根本上说，提高患者”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。

近9成患者因多发性硬化失业失学

“人的神经就像电线，包裹在神经外层的髓磷脂就像绝缘层一样，起到保护和维持神经功能正常传递的作用。 受到自身免疫系统攻击时，髓鞘丢失会影响神经信号的传递。 由于中枢系统是人体的主要神经系统，多发性硬化患者临床症状多样，常见症状有视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动困难、膀胱或直肠功能障碍等。 ”北京协和医院神经科徐雁教授说。

多发性硬化是一种重症、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，诊治不及时可导致患者严重瘫痪、失明等。 《报告》结果显示，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，88.5%的人因多发性硬化而失业、失学，我国多发性硬化诊疗水平为提高是当务之急。

对于许多致命的、目前无药可治的罕见病，MS患者只要坚持及时有效的治疗，就能控制病情的复发和发展，恢复正常生活。 但在我国，多发性硬化患者确诊周期长、难度大，误诊和异地确诊(优质资源集中在大城市，部分患者无法在家乡普通医院确诊，需要长途跋涉去大城市三甲医院确诊。 ——记者注(确诊(时间成长的首要原因。

北京协和医院神经科教授崔丽英在全国范围内，特别是医疗资源不发达地区，对当地医生进行长期系统的培训，提高基层医生对该疾病进行认识，建立合作机制，对患者进行相对集中的诊疗和双向的

约三分之一的患者因担心药物的疗效和副作用而停止使用药物

多发性硬化有急性发作期和缓解期，其中缓解期控制是治疗的关键窗口期，患者需长期使用疾病纠正治疗药物( DMT )治疗以降低复发风险，DMT药物对预防复发和延缓疾病进展非常重要，该病国内外指南目前临床上现有的药物不能满足患者的治疗需要。

毛毛告诉中青报中青网记者，对于患者来说，选择药品并不能完全看到减少复发的概率。 药品因人而异，这是因为有些患者因为副作用而停药。 据《报告》报道，在117名使用DMT药物后停药的患者中，因药物自身原因停药的比例高达1/3，其中18.8%的人因其药效不理想或更换其他药物而停药，占15.4%

“有几种药物，目前国家医保名单上的口服药物明确不能在妊娠期使用。 这种病经常发生在20—40岁的年轻女性身上。 这个时候，我们有生育的需要。 虽然现在还没有男朋友，但我很担心，因为我没有计划明年结婚。”毛毛向记者表达了她的担心。

“多发性硬化患者需要个性化的治疗方案。 目前，我国上市的DMT药物中，可供患者选择的药物种类较少，因药物治疗需求无法满足而中止治疗的患者比例较高，临床急需有效、安全的治疗新方法来延缓疾病的发展。 ”首都医科大学宣武医院神经内科董会卿教授说。

经济和心理负担成为MS患者无法承受的重量

除了极高的复发风险外，疾病给患者及其家属带来了巨大的经济和心理负担。 据《报告》报道，患者平均年龄34岁，超过60%的成年受访者具有大专以上学历，本应成为家庭支柱的他们近9成因病失业、失学，无法为家庭和社会做出更多贡献，为此支出高额治疗费用。 此外，在患者心理健康状况评估中，有不同程度心理问题的多发性硬化患者比例高达83%，90%以上的患者对未来人生有不同程度的恐惧感。

“2018年全年，受访的656名多发性硬化患者平均自费医疗费用超过4.6万元，占其家庭年均收入的45.18%，已经超过了灾难性医疗费用的警戒线，即家庭自费医疗费用占家庭支付能力的40%以上，明显是经济负担”中文大学的咚咚教授说。

毛毛告诉记者，部分患者怕打针，皮肤和心理压力很大，干脆改用口服药物，但每个人体质不同，换药后身体会不舒服。 有些患者因为经济压力不得不换药。 “患者一剂药就能保持稳定，理论上不应该轻易更换。 药不会马上起作用。 你可能得等3-6个月。 在那期间，有可能复发。 大家内心都很忐忑。 另外，我担心药真的对任何人都有效。 ”

虽然换药有一定风险，但以前用过的药退出医保后，毛毛通过权衡关系进行了换药。 “按照北京的报销比例，我以前每年自费只承担不到2万元，如果没有报销，每年大概需要10万元，压力很大。 ”在长期打针吃药的过程中，毛毛和病友们总结了一些小技巧。 一般来说，注射药物需要第二天一次。 他们偶尔三天注射一次，但从未复发过疾病。 “这是没办法的”。

北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥表示，多发性硬化目前从诊断到治疗都面临诸多难题，提高疾病诊疗水平离不开更多的支持和关注。 呼吁社会各界发力，健全救助保障体系，增强抵御疾病的力量和信心，积极融入社会，接受健康生活。”呼吁社会给予全方位关注和支持。